用基因编辑人造胰腺?CRISPRTherapeutics和ViaCyte达成战略合作
2018年9月18日凌晨,瑞士CRISPRTherapeutics和美国ViaCyte宣告达成协议战略合作。他们将共同开发用作疾病化疗的同种异体干细胞疗法。此次交易金额高达2500万美元,ViaCyte将与CRISPRTherapeutics共同开发需要化疗糖尿病的同种异体干细胞产品。
根据协议,ViaCyte将取得1500万的专利许可费用,CRISPRTherapeutics可自行决定是用现金还是股票缴纳。另外,ViaCyte还可以通过拒绝接受可切换期票的形式取得额外的1000万美元。ViaCyte是一家坐落于圣地亚哥的一家再造医学公司,目前是该领域的领袖。大部分糖尿病患者都通过静脉注射胰岛素药物来减轻病情。
医学界还尝试过通过重制活体胰腺来完全化疗,但由于敌视反应,效果一般。ViaCyte则另辟蹊径,他们在人类史上第一次尝试用人类胚胎建构一个胰腺细胞设备,通过人工生产的“新的胰腺”化疗糖尿病。CRISPRTherapeutics作为CRISPR领域的三大上市公司之一(Editas、IntelliaTherapeutics),致力于为相当严重疾病获取基因药物。该项目的目的是利用CRISPR-Cas9来研发可以逃离现场免疫系统的同种异体干细胞。
ViaCyte的候选产品是基于干细胞的胰岛细胞替代疗法。主要候选产品PEC-DirectPEC-Direct可将ViaCyte的PEC-01?胰腺祖细胞通过可植入装置必要获取给血管化细胞。与同时保持免疫抑制疗法一起用于,PEC-Direct需要为为急性严重威胁生命的并发症患高风险的1型糖尿病患者获取持续的功能化疗。
在该公告公布的上一周,联邦法院小组将UniversityofCaliforniaBerkeley(加州大学伯克利分校)和Broad研究所的一项专利诉讼中反对Broad研究所。尽管未最后具体哪个机构再行发明者了CRISPR-Cas9技术,但联邦法院的判决指出是Broad研究所最先获得专利,这也让加州大学伯克利分校完全没裁决有可能。CRISPRTherapeutics牵头创始人EmmanuelleCharpentier就来自加州大学伯克利分校。
她与CRISPR专利大战的主角之一JenniferDoudna曾同属一个实验室。Doudna和张锋分道扬镳后,都声称是自己发明者了CRISPR技术,Doudna仍然称之为Charpentier与自己联合拥有这一荣誉。CRISPRTherapeutics的许可也来自加州大学伯克利分校。
除了CRISPRTherapeutics以外,IntelliaTherapeutics和CaribouBiosciences都取得了加州大学伯克利分校的技术许可,而EditasMedicines则取得了Broad研究所的许可。不过,从上周展现出来看CRISPRTherapeutics,Intellia和Editas都并未受到过于大影响。不过,累计新闻报道时,CRISPRTherapeutics从散户的55.31美元上升到了50.32美元,经常出现了9.1%的下降。
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